Primera terapia génica AAV entra en humanos y se actualiza el Roadmap de investigación
En diciembre de 2025 comenzó el ensayo de Fase 1/2 ASCEND-AS con MVX-220, la primera terapia génica AAV para síndrome de Angelman.
Desarrollada por MavriX Bio, busca restaurar la expresión de UBE3A en neuronas.
En marzo de 2025, la Angelman Syndrome Foundation publicó su nuevo Roadmap de Investigación, priorizando regulación de UBE3A, estrategias terapéuticas de vanguardia, biomarcadores y atención clínica.
Estos hitos indican que el campo se acerca a tratamientos modificadores de la enfermedad en 2026-2027.
© 2026 medicinacinese.ch · Escrito por Jasmine Angelique, practicante de Medicina Tradicional China certificada, natóropata y especialista en medicina integrativa. · Este artículo es de carácter informativo y no sustituye el consejo médico especializado.